怀化首例！怀化市第一人民医院完成儿童诺西那生钠注射液鞘内注射治疗

新湖南客户端 2023-03-28 09:40:30

湖南日报·新湖南客户端通讯员王谦

3月23日，怀化市第一人民医院儿科医务人员成功为一名4岁脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿进行了诺西那生钠注射液的鞘内注射治疗。此次治疗系大湘西片区首次开展。

小凡（化名）今年4岁，三年前确诊SMA。他自出生后7个月，父母就发现其不同于普通儿童，不能抬头，不会翻身，同时自小饱受疾病困扰，多次因呼吸肌肌力低下，排痰不顺，肺部感染住院，生命垂危急送重症医学科抢救。不能凭借自己的力量坐稳，四肢肌肉的萎缩、脊柱侧弯的畸形，让患儿不能像同龄儿童一般自由奔跑、嬉戏玩闹。但乐观的他有一个梦想，就是长大了能成为警察，捍卫正义。

诺西那生钠注射液2019年4月在我国上市，成为我国首个能治疗SMA的药物。但该药物非常昂贵，最初价格为70万元一针，可谓“天价”，让普通家庭的父母望而却步。2021年底，在国家医保局的努力下，诺西那生钠注射液以每针3.3万多元在我国“落地”，并于2022年1月1日正式纳入国家新版医保药品目录。

自诺西那生钠纳入医保，患儿的父母看到了希望的曙光，奔波于省城各大医院，先后为患儿进行了6次鞘内注射，但路途遥远给患儿及其家庭带来体力与经济的负担。

了解情况后，怀化市第一人民医院儿科主任罗启林、医务科副主任麻苗苗为患儿牵线搭桥，联系儿科、药学、医保等科室，为患儿开通绿色通道。

鉴于患儿的病情特殊，合并有脊柱侧弯，普儿二科副主任傅鹏高第一时间安排了罕见病MDT会诊。医务管理科科长杨雨琪组织相关科室组成的罕见病专家团队启动多学科协作，制定了详细的穿刺鞘注方。药学部及时完成药品申购工作，副主任医师童海笑在最短时间内安排完善各项用药前检查。3月23日，傅鹏高为患儿顺利注射诺西那生钠注射液，目前患儿情况稳定。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是指脊髓前角细胞变性导致以肌肉萎缩和肌无力为特征的常染色体隐性遗传病，主要表现为进行性加重的四肢近端肌肉萎缩、肌力下降，是婴儿期最常见的致死性遗传病，很多患者最终死于呼吸衰竭，即使能存活至成年，大部分人亦逐渐丧失活动能力、最终需要在轮椅上度过，小部分为成年起病。目前在我国患病率约十万分之一，2018年SMA被纳入我国《第一批罕见病目录》。

近年来，国家大力推进罕见病新药优先审批及财政支持力度，2021年，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保，开启了SMA既有药可治、又治得起的时代，曾经的天价药物为罕见病患儿带来新的希望。

一审：雷鸿涛

二审：黄巍

三审：肖军

责编：雷鸿涛

来源：新湖南客户端

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