2025-03-21 18:14:57
大众卫生报·新湖南客户端3月21日讯(记者 王璐)3月21日,湖南省首个造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心在中南大学湘雅医院成立,与此同时,造血干细胞移植术后随访门诊(以下简称“随访门诊”)也在中南大学湘雅医院正式落成。
随访门诊将围绕慢性移植物抗宿主病(cGVHD)这一常见造血干细胞移植术后并发症,针对术后随访管理难、并发症诊治不及时等核心痛点,通过早筛、早诊、早治的策略,以及全流程的规范化管理流程,帮助患者更早拥抱移植后高质量生活。
(图为造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心揭牌仪式)
近年来,我国异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)平均年增长率达10% ,2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。对此,中南大学湘雅医院副院长钱招昕教授表示:“在我国异基因造血干细胞移植数量急速增加的背景下,cGVHD等常见并发症的术后随访和规范化管理已成为提升患者生存率和生活质量的关键。”
作为国内最早成立的血液病专科之一,中南大学湘雅医院血液内科凭借深厚的学术积淀和卓越的综合实力,在移植技术、科研创新及硬件设施等方面不断引领行业前沿。此次造血干细胞移植术后随访示范中心的成立,标志着医院在此领域又迈出了坚实一步。
钱招昕教授表示,湘雅医院将以全流程、精细化管理的理念贯穿患者诊前、诊中及诊后的每一环节,并从标准化、示范化、区域一体化三大维度落实项目的建设蓝本,让患者享受到全程规范管理服务。通过区域协同与资源共享,希望能以点带面,惠及周边地区的广大造血干细胞移植患者的同时,助力推动我国造血干细胞移植术后管理体系的全面升级。
(图为钱招昕院长现场发言)
cGVHD俗称“慢性排异”,该疾病和原发疾病如白血病复发问题是异基因造血干细胞移植后面临的两大挑战。30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险,会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官,严重影响患者生活质量,更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
中南大学湘雅医院血液科主任徐雅靖教授提醒,cGVHD的管理有黄金窗口,“早筛、早诊、早治”可最大程度上减少疾病带来的危害,这也是开设移植术后随访门诊的初衷。一旦确诊cGVHD,就要以实现免疫稳态和逆转纤维化为两大核心目标进行治疗。其中尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态尤为关键,因为可以在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病(GVL)效应。通俗来说,就是能在早期管理cGVHD同时降低肿瘤复发几率。如果不达成免疫稳态而是单纯免疫抑制,不仅无法降低这一风险,更可能引发继发性恶性肿瘤等并发症。另一方面对于纤维化的组织和器官,也希望能够有效逆转纤维化。
(图为徐雅靖教授现场发言)
数据显示,当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗,患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物,近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。
对此,徐雅靖教授表示:“随着新版医保目录于2025年1月1日正式落地,cGVHD创新药物也正惠及更多患者。国家医保局于2024年12月9日举办的国家医保药品目录解读活动中,重点列举了9个具有代表性的品种,其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂,其创新价值在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制,在现有治疗目标下,符合患者进行规范化管理的需求。”
钱招昕教授介绍,新门诊投入使用后将进行针对性的随访管理体系建设与实践,围绕全程诊疗节点进行赋能,并打通线上、线下壁垒,包括就诊前的cGVHD筛查、评估,如受累器官评估;就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗,如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等;就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教,从而给予cGVHD患者全病程规范管理,并为科研转化提供长期随访体系支撑。
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